Birçok tedavinin genellikle büyük ilaç şirketlerinin AR-GE çalışmaları sonucu bulunduğu bilinmektedir. Fakat, uzun yıllar süren bu çalışmaların maliyeti çok yüksek olduğu için birçok hastalık hala tedavi edilemez durumda kalmaktadır. Üzücü bir gerçek olarak nadir hastalıkların yarısı çocuklardan oluşmaktadır ve ne yazık ki çocukların %30’u 5 yaşını göremeden hayatını kaybetmektedir. Bu durumun önemli bir nedeni, hastalıkların büyük bir bölümünün tedavi edilememesidir.

İspanya’da düzenlenen CPHI Barcelona fuarında basın mensuplarına açıklamalarda bulunan Türk ilaç firması Humanis Sağlık A.Ş. CEO’su Yunus Sancak ise nadir hastalıklarla ilgili olarak şirketlerin sorumlulukları olduğunu belirtti. Sancak, “İlaç portföyümüzün %20’sini nadir hastalıklara ayırdık. Türkiye, akraba evlilikleri nedeniyle nadir hastalıkların bir cenneti diyebiliriz. Her 16 kişiden 1’inde nadir hastalık görülüyor. Bu yüzden yerli ilaç üretimi çok önemli. Türkiye’de sadece 300 kişide görülen bir hastalığın ilacını jenerik olarak geliştirdik ve maliyetini yarı yarıya düşürdük. Ayrıca yakında üretmeyi planladığımız 5-6 nadir hastalık için de ilaç bulunmaktadır” şeklinde konuştu.